2025年，一名6岁罕见病女童“小美”在上海接受脑部基因编辑治疗，7日后因血栓性微血管病死亡。家属支付近600万元，部分研究资金进入研究者个人账户。伦理委员会在未审查最终动物毒理报告的情况下批准试验，事件引发行业对监管、伦理和资本信心的反思。